La neuromielite ottica: dalla ricerca di base alla medicina traslazionale
Obiettivo generale della ricerca
Sviluppo di nuovi approcci e strumenti per la comprensione dei meccanismi patogenetici e per la diagnosi di una malattia rara, autoimmune demielinizzante, la Neuromielite Ottica (NMO). Obiettivi specifici del progetto sono: 1) sviluppare un kit ad alta sensibilità e specificità per una precoce diagnosi molecolare della malattia; 2) sviluppare un modello animale di NMO per lo studio del meccanismo molecolare della sua insorgenza e per la sperimentazione di nuovi precoci approcci terapeutici; 3) individuare, mediante screening su larga scala, molecole in grado di legare selettivamente gli autoanticorpi o la AQP4, potenzialmente utili per lo sviluppo di nuove specifiche terapie farmacologiche
Principali risultati prodotti
Rapporto tecnico relativo alla Sintesi di OAPs ricombinanti (Rapporto)
Rapporto tecnico relativo allo Sviluppo test ELISA basato su OAPs ricombinanti (Rapporto)
Modello OAPs-null (Modello)
Modello animale NMO (Modello)
Rapporto tecnico relativo allo Sviluppo test CDC-cinetico per scopi di screening (Rapporto)
Principale know-how prodotto
Sviluppo dell’ELISA basato su estratto di vescicole
Sfida sociale: Diagnosi avanzata e precoce di malattie neurodegenerative
Contributo allo sviluppo di strumenti innovativi utili alla diagnosi precoce molecolare, alla identificazione dei fattori scatenanti e allo sviluppo di nuovi approcci per il trattamento di una patologia rara neurodegenerativa, la Neuromielite Ottica
Collaborazioni internazionali rilevanti attivate
- Cyagen Biosciences Inc. (Accordi)
Sviluppo del modello murino M23I
Collaborazioni nazionali rilevanti attivate
- Università di Pisa - Dip. Biologia (Collaborazione scientifica)
Studio del ruolo dell’AQP4 in un murino di retinopatia ischemica
Collaborazioni regionali rilevanti attivate
- Università di Bari - DSMBNOS (Collaborazione scientifica)
Sviluppo di un kit per la diagnosi molecolare avanzata e pubblicazione scientifica
- MASMEC spa (Progetti congiunti)
Realizzazione progetti congiunti
- Università di Bari - DBBB (Collaborazione scientifica)
Studio e valutazione del ruolo di alcune proteine coinvolte nel traffico vescicolare sinaptico nella patogenesi della sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)
- Pisani F., Simone L., Mola M.G., De Bellis M., Mastrapasqua M., Ruggieri M., Trojano M., Nicchia G.P., Svelto M., Frigeri A. (2019) Host-Cell Type Dependent Features of Recombinant Human Aquaporin-4 Orthogonal Arrays of Particles-New Insights for Structural and Functional Studies. Cells, Special Issue Aquaporins
- Rosito S., Nicchia G.P., Palazzo C., Lia A., Buccoliero C., Pisani F., Svelto M., Trojano M., Frigeri A. (2017) Supramolecular aggregation of aquaporin-4 is different in muscle and brain: correlation with tissue susceptibility in neuromyelitis optica. Journal of Cellular and Molecular Medicine
- Simone L., Gargano C.D., Pisani F., Cibelli A., Mola M.G., Frigeri A., Svelto M., Nicchia G.P. (2017) Aquaporin-1 inhibition reduces metastatic formation in a mouse model of melanoma. Journal of Cellular and Molecular Medicine
- Pisani F., Cammalleri M., Dal Monte M., Locri F., Mola M.G., Nicchia G.P., Frigeri A., Bagnoli P., Svelto M. (2017) Potential role of the methylation of VEGF gene promoter in response to hypoxia in oxygen-induced retinopathy: beneficial effect of the absence of AQP4. Journal of Cellular and Molecular Medicine
- D'Erchia A.M., Gallo A., Manzari C., Raho S., Horner D.S., Chiara M., Valletti A., Aiello I., Mastropasqua F., Ciaccia L., Locatelli F., Pisani F., Nicchia G.P., Svelto M., Pesole G., Picardi E. (2017) Massive transcriptome sequencing of human spinal cord tissues provides new insights into motor neuron degeneration in ALS. Scientific Reports (Nature Group)
- De Bellis M., Pisani F., Mola M.G., Rosito S., Simone L., Buccoliero C., Trojano M., Nicchia G.P., Svelto M., Frigeri A. (2017) Translational readthrough generates new astrocyte AQP4 isoforms that modulate supramolecular clustering, glial endfeet localization, and water transport. Glia
- Pisani F., Simone L., Gargano C.D., De Bellis M., Cibelli A., Mola M.G., Catacchio G., Frigeri A., Svelto M., Nicchia G.P. (2017) Role of the H-bond between L53 and T56 for Aquaporin-4 epitope in Neuromyelitis Optica. BBA Biomembrane
- Nicchia G.P., Pisani F., Simone L., Cibelli A., Mola M.G., Dal Monte M., Frigeri A., Bagnoli P., Svelto M. (2016) Glio-vascular modifications caused by Aquaporin-4 deletion in the mouse retina. Experimental Eye Research
Pisani Francesco
BIO/09 Fisiologia
Dipartimento di Bioscienze, Biotecnologie e Biofarmaceutica
Università degli Studi di Bari "Aldo Moro"